Luís Filipe Vieira (Presidente)

Presidente, 75 anos,
Portugal

Hölderlin

Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

SapatinhoVermelho

Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???



Aslio

Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:48
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???
Provavelmente porque os estudos estão a decorrer nos EUA e não foram aprovados na Europa/Portugal?
Ou porque não interessa à farmacêutica, dado que pode ganhar 2 milhões pela venda do fármaco. O que não falta são casos desses, não são é tornados públicos.

Hölderlin

#810768
Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:48
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???

Tens razão. Não foi aprovado porque os poucos estudos sobre o medicamento apontam a uma diferença marginal que não compensa o risco de administrar um medicamento que ainda está em fase experimental.

Não acredito que uma comissão de ética  ponha em causa a sua carreira e o nome do hospital para arriscar numa substância cuja diferença para a usada atualmente nem sequer é substancial.

Pelo que sei, os casos de sucesso dessa substância têm uma margem de estudo de 3/4 anos. O que sei, por outro lado, é que já vai na 3°fase, ou seja, tudo aponta a que não tenha efeitos nefastos na criança. Mas lá está, com uma pool experimental tão pequena, não podem garantir isso.

Acho que a pool não passa de 20 crianças.. Aliás, surpreender-me-á que se torne a médio prazo convencional na UE.

SapatinhoVermelho

Citação de: Aslio em 02 de Julho de 2019, 16:52
Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:48
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???
Provavelmente porque os estudos estão a decorrer nos EUA e não foram aprovados na Europa/Portugal?
Ou porque não interessa à farmacêutica, dado que pode ganhar 2 milhões pela venda do fármaco. O que não falta são casos desses, não são é tornados públicos.

O ensaio clínico pode estar encerrado e não estar a recrutar novos doentes.
No entanto, não custa nada bater á porta e pedir. Por vezes a resposta é sim.
Podem não ter escolhido Portugal como centro de ensaio por não haver doentes no momento, ou simplesmente por não se terem lembrado.
Se disserem não então não há outra hipótese senão a família comprar o medicamento.

Agora há outra pergunta pertinente.
- O preço são 2 milhões por ano ?
Se sim, como pensam que isto se sustenta todos os anos ?


Hölderlin

Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:58
Citação de: Aslio em 02 de Julho de 2019, 16:52
Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:48
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???
Provavelmente porque os estudos estão a decorrer nos EUA e não foram aprovados na Europa/Portugal?
Ou porque não interessa à farmacêutica, dado que pode ganhar 2 milhões pela venda do fármaco. O que não falta são casos desses, não são é tornados públicos.

O ensaio clínico pode estar encerrado e não estar a recrutar novos doentes.
No entanto, não custa nada bater á porta e pedir. Por vezes a resposta é sim.
Podem não ter escolhido Portugal como centro de ensaio por não haver doentes no momento, ou simplesmente por não se terem lembrado.
Se disserem não então não há outra hipótese senão a família comprar o medicamento.

Agora há outra pergunta pertinente.
- O preço são 2 milhões por ano ?
Se sim, como pensam que isto se sustenta todos os anos ?

Lá está, o que os pais estão a fazer é imprudente e resulta de desinformação 3 falta de acompanhamento. Não os culpo, faria o mesmo, mas neste caso é uma falsa esperança.

Neste momento o tratamento convencional oferece as mesmas garantias que o novo, isto é, uma esperança sólida de chegar aos 2 dígitos de idade.

Napster03

Mas isto dos 2 milhoes nao era um tratamento milagroso que ia curar a miuda completamente?

Afinal tem uma taxa de sucesso igual ao tratamento convencional?

Hölderlin

Citação de: Napster03 em 02 de Julho de 2019, 17:02
Mas isto dos 2 milhoes nao era um tratamento milagroso que ia curar a miuda completamente?

Afinal tem uma taxa de sucesso igual ao tratamento convencional?

A diferença é marginal e pelo que li, dito por médicos da área, é que a taxa de sucesso não difere muito do tratamento convencional. Não há resultados que garantam que ofereça a longo prazo mais garantias que o tratamento atual.

Napster03

Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 17:04
Citação de: Napster03 em 02 de Julho de 2019, 17:02
Mas isto dos 2 milhoes nao era um tratamento milagroso que ia curar a miuda completamente?

Afinal tem uma taxa de sucesso igual ao tratamento convencional?

A diferença é marginal e pelo que li, dito por médicos da área, é que a taxa de sucesso não difere muito do tratamento convencional. Não há resultados que garantam que ofereça a longo prazo mais garantias que o tratamento atual.

Nem liguei muito ao assunto porque...histerismos desmedidos, mas do pouco que li davam a entender que era um tratamento milagroso que fazia os pacientes terem uma recuperacao praticamente total.

Afinal e' banhada?

SapatinhoVermelho

Citação de: Napster03 em 02 de Julho de 2019, 17:02
Mas isto dos 2 milhoes nao era um tratamento milagroso que ia curar a miuda completamente?

Afinal tem uma taxa de sucesso igual ao tratamento convencional?

Não tenho qualquer ideia da eficácia do medicamento (não fui ler).
Para já as questões que coloquei foram duas:
- 1ª - se foi tentado meter a miúda num ensaio clínico de modo a que possa experimentar o medicamento de forma gratuita (o denominado uso compassivo).
- 2ª - como é que isto se sustenta com um custo de 2 milhões/ano (é um tratamento de substituição enzimática, tem de ser administrado com uma periodicidade regular enquanto ela viver. Não é um fármaco que se toma uma vez e se fica curado !!!)

Aslio

Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:58
Citação de: Aslio em 02 de Julho de 2019, 16:52
Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:48
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???
Provavelmente porque os estudos estão a decorrer nos EUA e não foram aprovados na Europa/Portugal?
Ou porque não interessa à farmacêutica, dado que pode ganhar 2 milhões pela venda do fármaco. O que não falta são casos desses, não são é tornados públicos.

O ensaio clínico pode estar encerrado e não estar a recrutar novos doentes.
No entanto, não custa nada bater á porta e pedir. Por vezes a resposta é sim.
Podem não ter escolhido Portugal como centro de ensaio por não haver doentes no momento, ou simplesmente por não se terem lembrado.
Se disserem não então não há outra hipótese senão a família comprar o medicamento.

Agora há outra pergunta pertinente.
- O preço são 2 milhões por ano ?
Se sim, como pensam que isto se sustenta todos os anos ?
Não. O preço são 2 milhões de euros por um tratamento único, penso que seja até injeção de toma única.

O outro fármaco aprovado em Portugal (que trata, mas não cura) é que tem um custo anual de largos milhares de euros. E tem mesmo de ser administrado todos os anos, a vida toda.

SapatinhoVermelho

Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 17:04
Citação de: Napster03 em 02 de Julho de 2019, 17:02
Mas isto dos 2 milhoes nao era um tratamento milagroso que ia curar a miuda completamente?

Afinal tem uma taxa de sucesso igual ao tratamento convencional?

A diferença é marginal e pelo que li, dito por médicos da área, é que a taxa de sucesso não difere muito do tratamento convencional. Não há resultados que garantam que ofereça a longo prazo mais garantias que o tratamento atual.

Ela tem uma atrofia espinhal tipo I, certo ? atenção que o tratamento convencional é zero. Ou seja, medidas de suporte. Os doentes morrem todos no 1º ano de vida.

Se o tratamento com o fármaco novo é recente ainda deve ser cedo para avaliar o seu completo potencial de tratamento, tanto mais que os doentes tratados serão poucos dada a raridade da doença.
Mais um motivo para o laboratório dar o medicamento a esta miúda e não a deixar morrer. Se não morrer será uma potencial cliente para o futuro.
Mas provavelmente acham que os doentes que têm em tratamento já chegam para provar o que necessitam provar ...


Hölderlin

Citação de: Napster03 em 02 de Julho de 2019, 17:05
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 17:04
Citação de: Napster03 em 02 de Julho de 2019, 17:02
Mas isto dos 2 milhoes nao era um tratamento milagroso que ia curar a miuda completamente?

Afinal tem uma taxa de sucesso igual ao tratamento convencional?

A diferença é marginal e pelo que li, dito por médicos da área, é que a taxa de sucesso não difere muito do tratamento convencional. Não há resultados que garantam que ofereça a longo prazo mais garantias que o tratamento atual.

Nem liguei muito ao assunto porque...histerismos desmedidos, mas do pouco que li davam a entender que era um tratamento milagroso que fazia os pacientes terem uma recuperacao praticamente total.

Afinal e' banhada?

Eu vi uma entrevista e li um pouco, motivado pela mesma. Quem conduz o ensaio clínico acredita que pode aumentar substancialmente a esperança e qualidade de vida dos doentes, mas até agora, e acho que o ensaio vai em 3/4 anos, os resultados são promissores mas não garantem esse aumento substancial de esperança de vida porque, lá está, apesar dos resultados marginalmente superiores o outcome continua semelhante ao tratamento convencional, com o prejuízo de que não tem uma pool experimental tão grande.

Para dar um exemplo, a primeira fase do ensaio clínico é a toxicidade. Efeitos secundários, rejeição, etc. O que aparece numa bula como colateral. Num estudo com 20 pacientes, é impossível dar garantias sobre a segurança, e tão cedo não será fácil fazê-lo, pela raridade da doença.

A questão do compassionate use seria apropriada se o tratamento convencional fosse um fracasso. Mas, comparando aos resultados do ensaio, nada garante isso.

Sempreparasemprebenfica

Onde está o plantel fortíssimo?

MENTIROSO

SapatinhoVermelho

Citação de: Aslio em 02 de Julho de 2019, 17:13
Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:58
Citação de: Aslio em 02 de Julho de 2019, 16:52
Citação de: SapatinhoVermelho em 02 de Julho de 2019, 16:48
Citação de: Hölderlin em 02 de Julho de 2019, 16:35
Citação de: slb2me em 02 de Julho de 2019, 11:51
Citação de: francisco em 02 de Julho de 2019, 10:38
Em vez de andares a pagar casamentos a elementos da SAD, toma uma atitude à Benfica, pega em 500 mil euros e paga o restante valor necessário para salvar a bebé Matilde.

Quanto é que já deste?

Envia essa mensagem para a fundação Benfica, mas com respeito senão tratam-te como te apresentas logo como mereces.

Mas alguém já se esforçou para ler algo sobre o caso Matilde?

Ela não tem condições para viajar para os EUA e na UE não é permitido medicar alguém com uma substância que não foi aprovada. Além disso, o medicamento em questão, mesmo nos EUA, está em fase experimental e não é factual que seja uma solução bastante melhor que a usada na UE actualmente.

Ou seja, o que aconteceu foi uma irresponsabilidade por parte do SNS de acompanhar os pais da menina e de criar uma equipa multidisciplinar para o caso, mas a verdade é que o medicamento disponível atualmente oferece praticamente as mesmas esperanças, que não são de cura, mas de mitigação da falência dos órgãos a médio prazo.

O que está a bold não é verdade.
É para isso que existem Comissões de Ética nos hospitais.
Após uma exposição do caso á Comissão de Ética por parte da equipa médica que está a tratar a criança, esta decidirá se acha que a criança deve ou não ser tratada com o fármaco experimental. Se disser "SIM" a criança pode ser tratada.
O INFARMED pode negar a autorização para o hospital do SNS comprar o medicamento, e não havendo aprovação pela EMA e tendo o preço que tem é o que fará (já deve ter feito).
Porém, se os pais comprarem o medicamento e a Comissão de Ética do hospital autorizar o tratamento os médicos podem administrar o fármaco á doente.
Há ainda uma 3ª possibilidade que não é falada. Se o Fármaco ainda está em "fase experimental" deveria ser possível a criança ter acesso através de "uso compassivo", ou seja, o laboratório que o produz fornecer o fármaco gratuitamente incluindo a doente num Ensaio Clínico.
Com tão poucos doentes e tão pouca evidência não se conseguiu o "compassionate use" PORQUÊ ? e será isso que foi tentado ???
Provavelmente porque os estudos estão a decorrer nos EUA e não foram aprovados na Europa/Portugal?
Ou porque não interessa à farmacêutica, dado que pode ganhar 2 milhões pela venda do fármaco. O que não falta são casos desses, não são é tornados públicos.

O ensaio clínico pode estar encerrado e não estar a recrutar novos doentes.
No entanto, não custa nada bater á porta e pedir. Por vezes a resposta é sim.
Podem não ter escolhido Portugal como centro de ensaio por não haver doentes no momento, ou simplesmente por não se terem lembrado.
Se disserem não então não há outra hipótese senão a família comprar o medicamento.

Agora há outra pergunta pertinente.
- O preço são 2 milhões por ano ?
Se sim, como pensam que isto se sustenta todos os anos ?
Não. O preço são 2 milhões de euros por um tratamento único, penso que seja até injeção de toma única.

O outro fármaco aprovado em Portugal (que trata, mas não cura) é que tem um custo anual de largos milhares de euros. E tem mesmo de ser administrado todos os anos, a vida toda.

Ah sim, ok.
Não sabia que já existia algo mais específico para esta doença.
mas em todo o caso não me parece que este que custa os 2 milhões seja tratamento único, ou é ? muito estranho ...